F8-KO
構(gòu)建策略：瑞思元采用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)設(shè)計(jì)gRNA，在B6背景鼠的基礎(chǔ)上敲除 F8 基因序列，獲得 F8 敲除小鼠。
品系名稱：C57BL/6J-F8 em1/Rise
品系類型：Knockout
品系編號(hào)：CAS1254
品系描述：目標(biāo) X 染色體連鎖突變等位基因純合的小鼠可存活且可育。純合雌性和雜合雄性的正常因子 VIII 活性不到 1%，且凝血時(shí)間較長(zhǎng)。因此基因鑒定剪尾時(shí)應(yīng)小心，受影響小鼠的尾巴剪過(guò)后必須立即燒灼，否則小鼠將在數(shù)小時(shí)內(nèi)因失血過(guò)多而死亡。只有年齡達(dá)到4 周或以上的小鼠才應(yīng)剪尾。已發(fā)表的報(bào)告表明該類小鼠關(guān)節(jié)或軟組織容易自發(fā)出血，并且出生時(shí)沒(méi)有明顯的出血困難。這些小鼠囊括了血友病A 的關(guān)鍵特征，并為探索基因治療策略提供了一個(gè)極好的模型。
應(yīng)用領(lǐng)域：血友病